Trapianto di staminali neurali nei pazienti affetti da Sla è sicuro e promettente, lo rivela uno studio italiano

Il trapianto di cellule staminali neurali umane nel midollo spinale lombare o cervicale nei pazienti affetti da Sclerosi laterale amiotrofica (Sla) e’ sicuro e promettente. Questi i risultati conclusivi della sperimentazione clinica di fase I condotta dall’IRCCS Casa Sollievo Sofferenza di S. Giovanni Rontondo, pubblicati sulla rivista Stem Cells Translational Medicine. L’obiettivo principale di questa fase della sperimentazione e’ stato valutare la fattibilita’ e la sicurezza dei trapianti di cellule staminali cerebrali umane (hNSC) nel midollo spinale di pazienti affetti da Sla, patologia neurodegenerativa letale ed incurabile. Sono stati arruolati e trattati nel triennio 2012-2015 diciotto pazienti con una diagnosi definitiva di Sla che hanno ricevuto trapianti multipli (da 3 a 6) di cellule staminali neurali umane nel midollo spinale lombare o cervicale. I pazienti sono stati monitorati prima e dopo trapianto con valutazione clinica, psicologica, neuroradiologica e neurofisiologica dagli staff clinici dell’ospedale “Maggiore della Carita’” di Novara, dell’ospedale “S.Maria” di Terni, Universita’ di Padova e IRCCS Casa Sollievo Sofferenza di S.Giovanni Rotondo che hanno partecipato alla sperimentazione clinica.

La valutazione clinica post trapianto eseguita fino a 5 anni dopo l’intervento, ha evidenziato come in nessuno dei pazienti reclutati si siano manifestati eventi avversi seri o aumento della progressione della malattia a causa del trattamento. Questo studio e’ il primo esempio in Europa di trapianto chirurgico di un vero farmaco cellulare – il quale permette di trapiantare sempre le medesime cellule in tutti i pazienti con effetti riproducibili – a base di staminali neurali, altamente standardizzato e prodotto in regime farmaceutico di Good Clinical Practice, in grado pertanto di rispettare i criteri di sterilita’ e sicurezza imposte dagli enti di controllo Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ed Agenzia Europea del farmaco (EMA). Dimostrata la sicurezza del farmaco cellulare e della complessa procedura chirurgica che ha visto impegnati a vario titolo neurochirurgi italiani ed americani il nuovo studio evidenzia come i dati riguardanti i potenziali effetti terapeutici delle cellule staminali neurali umane impiegate nella Sla siano estremamente incoraggianti nel sostenere futuri studi clinici di fase II in cui sara’ valutato l’effetto di un numero sempre maggiore di impianti (fino a 20) di cellule staminali cerebrali, alla ricerca di una dose ottimale ed eventuali effetti terapeutici significativi.

Le conclusioni confermano anche come sia effettivamente possibile derivare un numero illimitato di staminali cerebrali di grado clinico da un singolo caso di morte naturale in utero, Cio’ avviene utilizzando le stesse procedure di prelievo approvate per la donazione d’organo per trapianti. E’ quindi ora disponibile una tecnica per il trapianto di staminali cerebrali in malattie neurologiche la quale evita l’uso di cellule da aborto terapeutico garantendo un numero di trapianti virtualmente illimitato e altamente riproducibile. Rimangono aperte molte sfide che le prossime sperimentazioni di fase II permetteranno di affrontare quali, per esempio, la quantificazione della sopravvivenza delle cellule dopo il trapianto e la loro immunogenicita’, o la sempre piu’ appropriata definizione dei criteri di selezione dei pazienti. La sperimentazione clinica SLA Fase I e’ stata possibile grazie al contributo di: Revert onlus, IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza e a un importante finanziamento di Assicurazioni Generali spa.

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