Al Gemelli primo centro di ricerca malattie neuromuscolari dei bimbi
Nasce in Italia il primo Istituto di ricerca clinica in ambito pediatrico sulle malattie neuromuscolari, patologie altamente invalidanti, come l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) e le Distrofie Muscolari, con un grave impatto sociale, caratterizzate da lunghi e complessi percorsi di cura e assistenziali, per le quali la ricerca e’ impegnata a piu’ livelli nell’individuare strategie terapeutiche. Il NINeR e’ stato inaugurato oggi a Roma dal Centro Clinico NeMO e dalla Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS. Sottolinea Alberto Fontana, Presidente dei Centri Clinici NeMO: “Stiamo vivendo un momento storico straordinario per le malattie neuromuscolari, nel quale la ricerca sta riscrivendo la storia naturale di queste patologie. Ecco perche’ come Centro Clinico NeMO, insieme a Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS, vogliamo rispondere in modo concreto alla speranza di cura delle famiglie, con un progetto ambizioso come il NINeR, esclusivamente dedicato alla sperimentazione dei nuovi trattamenti di cura in ambito pediatrico. Una realta’ che nasce dall’alleanza tra le Associazioni dei pazienti e la comunita’ scientifica e mi piace pensare che sara’ la casa della ricerca per tutti i bambini con malattia neuromuscolare e per le loro famiglie”.
Il NINeR comprende al suo interno la prima Clinical Trial Unit interamente dedicata al neuromuscolare in ambito pediatrico in Italia, un’area di 150 mq dove i bambini, insieme alle famiglie, potranno accedere alle cure sperimentali. L’unita’ prevede un team multispecialistico preparato per l’attivazione e la diffusione di protocolli e procedure di ricerca che rispondano ai migliori standard internazionali per lo svolgimento di trial clinici. “Grazie alla creazione del NINeR, potremo garantire nello stesso luogo un’assistenza clinica adeguata e di alto livello per le famiglie di bambini e ragazzi con patologie neuromuscolari, e una struttura di ricerca che possa accogliere le nuove esigenze e opportunita’ terapeutiche con certificazioni, protocolli, nel rispetto dei migliori standard scientifici internazionali”, dichiara Eugenio Mercuri, Direttore Scientifico del NINeR. Con oltre 20 sperimentazioni cliniche per patologie neuromuscolari gia’ attive, principalmente per la Distrofia Muscolare di Duchenne e per l’Atrofia Muscolare Spinale, il NINeR amplifica la possibilita’ di far parte di network scientifici a livello nazionale e internazionale, offrendo una struttura in grado di recepire studi con strategie terapeutiche di ampio raggio, compresi studi di fase I e le nuove terapie genetiche che necessitano di infrastrutture adeguate. Sottolinea Marco Elefanti, Direttore Generale Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS : “La nostra Fondazione ha la persona al centro del suo impegno clinico e di ricerca nel rispetto integrale della sua dignita’, dei suoi bisogni e delle sue speranze, garantendo il massimo di efficacia, appropriatezza, efficienza e innovazione nell’assistenza. E’ per questo che, insieme al Centro Clinico NeMO, siamo fieri di vedere la nascita di una realta’ cosi’ importante, che siamo certi contribuira’ a cambiare in meglio la qualita’ di vita di migliaia di bambini e ragazzi che convivono con patologie neuromuscolari e delle loro famiglie”.
