In pazienti con rene policistico il farmaco puo’ridurre la crescita della cisti e ricorrere alla dialisi

Nei pazienti con rene policistico, che hanno gia’ perso una quota importante della funzione renale, il farmaco octreotide e’ in grado di rallentare in modo significativo la crescita delle cisti e la necessita’ di ricorrere frequentemente alla dialisi. E’ la prima volta che un farmaco e’ capace di avere un cosi’ forte impatto sul bisogno di questi pazienti di sottoporsi alla dialisi. Queste sono le conclusioni di uno studio condotto dai ricercatori dell’Istituto Mario Negri hanno, collaborazione con gli Ospedali di Bergamo, Milano, Napoli, Treviso, Agrigento e Catania. I risultati sono stati pubblicati sulla rivista Plos Medicine. Lo studio, nominato ALADIN 2, ha coinvolto 100 pazienti adulti, che avevano gia’ perso una quota importante della funzione renale. Meta’ di loro ha ricevuto il farmaco octreotide (somministrato una volta al mese per 3 anni), e meta’ ha ricevuto un trattamento inattivo (placebo). I pazienti venivano regolarmente studiati con un esame radiologico per valutare il volume dei reni (che aumenta nel corso della malattia per l’accrescimento delle cisti), e la loro funzione renale e’ stata misurata frequentemente con un metodo molto preciso. Ebbene, l’octreotide si e’ rivelato molto efficace rispetto al placebo. Questo studio completa la precedente ricerca (ALADIN) condotta con lo stesso farmaco in pazienti con funzione renale normale o di poco ridotta che dimostrava che l’octreotide rallenta o previene la crescita delle cisti e la perdita di funzione renale che usualmente si osserva nei pazienti affetti da rene policistico. La malattia renale policistica autosomica dominante, comunemente detta malattia del rene policistico, e’ la forma piu’ frequente di malattia ereditaria del rene. Il nome “rene policistico” e’ dovuto al fatto che il rene nel corso della vita viene progressivamente deformato dalla formazione di cisti, cioe’ di cavita’ riempite da un liquido che si sviluppano nel tessuto renale. All’esordio della malattia queste cisti sono poche e piccole, ma col passare del tempo aumentano di numero e dimensione, e possono arrivare a occupare interamente il rene, che aumenta notevolmente di dimensione. Queste cisti occupano e distruggono il tessuto renale, che perde gradualmente la sua funzione, fino al punto che occorre sostituirla con la dialisi. Si stima che il 10 percento dei pazienti che si sottopongono a dialisi hanno perso la funzione renale a causa di questa malattia.

“Fino a qualche anno fa non c’era modo di rallentare o arrestare lo sviluppo delle cisti e di fermare la progressione inesorabile della malattia”, spiega Giuseppe Remuzzi, direttore dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS. “La cura dei pazienti con malattia del rene policistico si limitava a trattare l’ipertensione arteriosa che spesso e’ presente, a correggere alcune alterazioni del metabolismo, ma per lo piu’ si assisteva impotenti – continua – all’avanzare dell’insufficienza renale. Negli ultimi anni, clinici e ricercatori dell’Istituto Mario Negri hanno individuato un farmaco, l’octreotide – comunemente utilizzato per la cura di alcuni tumori – che si e’ rivelato promettente per la cura di questa malattia, perche’ in grado di rallentare la crescita delle cisti. Nello studio ALADIN e’ stato documentato che questo farmaco era in grado di rallentare la crescita delle cisti e limitare la riduzione della funzione renale nel tempo”. Commenta Piero Ruggenenti, Capo Dipartimento di Medicina Renale dell’Istituto Mario Negri: “I risultati degli studi ALADIN e ALADIN 2 mostrano che l’octreotide potrebbe diventare la terapia che modifica l’evoluzione sfavorevole della malattia del rene policistico e prevenire la progressione verso l’insufficienza renale e il bisogno di dialisi. L’octreotide inoltre e’ in grado di ridurre la crescita delle cisti anche a livello del fegato e migliorare la disfunzione cardiaca che spesso si osserva nei pazienti con rene policistico. L’octreotide e’ un farmaco costoso, ma riducendo, come dimostra questo studio, il numero di pazienti che entra in dialisi, al di la’ dell’evidente beneficio per i malati, potrebbe anche rivelarsi conveniente considerato il costo della terapia dialitica, che oscilla tra 30 e 40 mila euro all’anno per paziente”.

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