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CRONACA
A Napoli terapia genica contro le malattie rare, è la prima volta nel mondo


14/11/2017 - Per la prima volta al mondo un paziente affetto da mucopolisaccaridosi di tipo VI (grave malattia genetica con coinvolgimento multi-sistemico dovuto al deficit dell'enzima arilsolfatasi B) ha ricevuto un farmaco di terapia genica. E' accaduto al Dipartimento di Pediatria del Policlinico Federico II di Napoli. Il farmaco impiegato è utilizzato da un virus e trasferisce il gene codificante per l'enzima arilsolfatasi B che, una volta prodotto dalle cellule del fegato, viene secreto nel circolo ematico e captato dai tessuti affetti.

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